FDA одобрила первый препарат на основе малой интерферирующей РНК

FDA одобрила первый препарат на основе малой интерферирующей РНК

 1104

 FDA одобрила первый препарат на основе малой интерферирующей РНК
Администрация по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDA) одобрила к применению препарат Onpattro (патисиран, patisiran), предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания – семейного транстиретинового (ATTR) амилоидоза. Патисиран, разработанный компанией Alnylam Pharmaceuticals,  стал первым зарегистрированным в США лекарственным средством, действие которого основано на использовании механизма РНК-интерференции. 

Семейный транстиретиновый амилоидоз вызван генетической мутацией, ведущей к нарушению процесса свертывания белка транстиретина, деформированные молекулы которого накапливаются в нервных клетках, клетках сердечной мышцы и других тканях, приводя к многочисленным нарушениям жизненно важных функций организма. 

Патисиран представляет собой малую интерферирующую РНК, заключенную в липидную микрокапсулу. Попадая в организм, молекула блокирует экспрессию одного из генов, участвующего в продукции дефектного белка. 
Механизм РНК-интерференции, который заключается в подавлении функции отдельных генов путем блокирования матричной РНК, переносящей данные о первичной структуре белковой молекулы для ее синтеза рибосомой, был описан в конце 90-х годов прошлого века американскими учеными Эндрю Файером и Крейгом Мелло. В 2006 году исследователи были удостоены Нобелевской премии по физиологии или медицине.

«Мы приветствуем появление принципиально нового класса лекарств. Со временем препараты, основанные на использовании РНК-интерференции, окажут невероятно значимое влияние на лечение множества заболеваний», - заявил, комментируя новости о решения FDA, президент Alnylam Барри Грин (Barry Greene). 

Ключевые слова: FDA

Последние новости