Было показано, что на терапию ларотректинибом вне зависимости от возраста и локализации опухоли отвечают 76% пациентов с распространенными злокачественными новообразованиями, у 79% терапия сохраняла эффективность на протяжении года. В исследовании приняли участие 55 пациентов (12 детей и 43 взрослых) с распространенными или метастатическими колоректальным раком, раком легкого, поджелудочной железы, щитовидной и слюнной железы, злокачественными новообразованиями ЖКТ, а также меланомой и саркомой. В клинические исследование включали только пациентов со слитыми TRK-белками.
Ларотректиниб является селективным ингибитором слитых белков тропомиозин-рецепторной киназы (TRK), образующихся при слиянии в опухолевых клетках гена TRK с другими генами. Подобное генетическое нарушение развивается в 0,5-1% наиболее распространенных злокачественных новообразований, однако характерно для некоторых редких онкопатологий: рака слюнной железы, детской фибросаркомы, ювенильный рак молочной железы.
