Roche представила убедительные данные двухлетнего исследования терапии СМА

 555

Roche представила убедительные данные двухлетнего исследования терапии СМА
Получены новые данные клинического исследования FIREFISH, свидетельствующие об эффективности длительной терапии препаратом рисдиплам пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа. В исследовании компании Roche было показано, что применение рисдиплама способствует еще большему улучшению моторных функций через два года терапии.

Согласно результатам поискового анализа, через два года терапии 88% младенцев с СМА были живы и не нуждались в постоянной дыхательной поддержке. Кроме того, 59% участников (10/17 по сравнению с 7/17 при терапии в течение одного года) могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд. Также 65% малышей могли самостоятельно удерживать голову.

Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма. По прогнозам аналитиков, продажи препарата могут достигнуть 2 млрд долларов.


Последние новости

 

Важно, интересно, полезно